18+
Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Технология, разработанная учеными, получила название CRISPR/Cas9, или «генетические ножницы». Благодаря ей исследователи могут изменять ДНК животных, растений и микроорганизмов с чрезвычайно высокой точностью и скоростью. А также помочь человеку в лечении рака и наследственных болезней.
В этом году премия досталась двум женщинам-ученым — Эммануэль Шарпантье (Франция) и Дженнифер Дудне (США). Открытие исследовательниц сразу прибрело большой вес в науке.
«Премия действительно заслуженная, — отметил в беседе с Daily Storm профессор Илья Захаров-Гезехус, сотрудник Института общей генетики имени Н.И. Вавилова РАН. — До конца прошлого века генетики мечтали изменять не какой попало ген, а определенный, желаемый. В 80-х годах ученые научились прицеливаться к гену и инактивировать его, то есть «отправлять в нокаут». Новая технология позволила не только «выключить» ген, но и «починить» его, сделав рабочим».
Резать по живому
CRISPR/Cas9 — мощный инструмент современных генетиков. Cas9 — название белка. CRISPR — своего рода библиотека, где хранятся данные о прошлых болезнях.
Дело в том, что бактерии постоянно должны отражать атаки вирусов. Для этого они производят специальные ферменты. Когда бактерия побеждает вирус, она разрезает остатки его ДНК и встраивает их в свой собственный геном, так сказать, на память. Так образуется библиотека CRISPR. Когда происходит новая атака, бактерия сравнивает ДНК вируса с фрагментами из хранилища. Если совпадение есть, боевой фермент Cas9 расщепляет ДНК вируса, чтобы нейтрализовать угрозу. Получается, в бактериях заложена собственная система «фейсконтроля», которая не пропускает вирусы повторно.
В 2011 году биологи Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье решили точнее исследовать механизм CRISPR. Прежде Шарпантье изучала стрептококк и неожиданно обнаружила РНК, запускающую иммунную систему бактерий. Дудна — биохимик, ранее она работа с белком Cas9. Вместе женщинам удалось воссоздать «ножницы» в пробирке и упростить их использование.
Но главное — ученые решили «обмануть» белок Cas9 и «натравить» его на другие гены. В обычных условиях тот распознает ДНК вирусов, своих заклятых врагов. Лауреаты показали, что белком можно управлять и подсовывать ему ДНК растений и животных. Достаточно снабдить его молекулой-образцом. Белок начнет измельчать нужный участок, независимо от того, кому тот принадлежит. Более того, технология позволяет не только удалять гены, но и вставлять на их место новые, исправленные в лаборатории.
Метод позволил заменять гены в течение нескольких дней. В отличие от других технологий CRISPR/Cas9 уникально точен в «надрезах».
Польза открытия
«Генетические ножницы» очень широки в применении. Генетики смогут использовать «редактор» при лечении наследственных заболеваний и онкологии. Например, он позволит вырезать гены, связанные с раком молочной железы и яичников. Также возможно удалить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию. В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ.
В сельском хозяйстве CRISPR/Cas9 тоже найдется место. Ученые смогут наделить растения устойчивостью к засухе, стрессу, сделать их более питательными и вкусными. Или же удалить из арахиса ген аллергена, а в бананы внедрить устойчивость к смертельному грибку. Точно так же можно «отредактировать» геном домашнего скота.
Правда, есть риск неэтичного обращения с инструментом. Речь идет о «дизайне младенцев» — создании детей с заданными качествами. В 2018 году профессор Шэньчжэньского университета Хэ Цзянькуй объявил, что создал первых генетически модифицированных детей, обладающих иммунитетом к заражению ВИЧ. Однако коллеги не разделили радость ученого. Эксперимент с эмбрионами обернулся для Цзянькуя тюрьмой. Как и другие мощные технологии, CRISPR/Cas9 нуждается в четком регулировании.
По словам профессора Захарова-Гезехуса, некоторые российские лаборатории осваивают или уже освоили метод «генетических ножниц». Но о практических результатах пока ничего не слышно.
